治療藥物的開發一直是通過為患者提供創新且負擔得起的生物藥來加強全球醫療保健的一個關鍵方面。在藥物開發過程中，產物的純化和生產是實現符合法規要求、具有所需安全性、有效性和質量的產品的關鍵部分。蛋白質純化的基本步驟包括根據產品特性確定合適的表達系統：蛋白質來源、翻譯后修飾、蛋白質大小、蛋白質溶解度、復性行為等。隨后，涉及多項活動，并且在遵守化學、制造和控制 (CMC) 要求時會遇到許多挑戰。本文的主題
研究已經開發了各種機械數學框架來描述細胞培養的動力學。這種機械模型可以分為結構化和非結構化類別。結構化模型描述細胞外和細胞內成分，而非結構化模型只考慮細胞外代謝物和營養物質的濃度。迄今為止，大多數文獻都使用了非結構化相關性，因為構建結構化模型需要對細胞特定的內部過程有透徹的了解。傳統的 Monod 型動力學和產量系數已用于非結構化模型，因為這些簡單模型可以提供足夠的信息來描述生物量、產物和底物濃度
細胞和基因療法 (CGT) 為腫瘤、遺傳性疾病、免疫疾病和其它治療領域有巨大醫療需求的患者提供了新的治療方法的潛力。治療性醫療設備的這種快速變革性發展必須伴隨著有效的生產，才能將這些復雜的療法大規模地提供給患者。隨著這個新行業的發展，我們確定了可以構建其轉型的創新。獲批的 CGT 產品目前每年總共使數千名患者受益，這些產品是使用成本高、效率低、主要是手動操作且通常不適合其目的的工藝生產，這些工藝主
由于最近的成功和 AAV 的挑戰，以及 mRNA 作為一種新的 COVID 疫苗方式的意外勝利，基因治療生產正在快速發展，這進一步引起了人們對非病毒基因治療的興趣。我們首先介紹新的生物分子形式，這些形式可能正在取代用于疫苗和基因治療的質粒，尤其是狗骨 DNA (doggybone DNA，dbDNA)，它在 2022 年吸引了許多額外的行業興趣（包括與拜耳、龍沙和默克的交易）。然后我們討論生產 A
AAV 是體內基因治療的主要形式，有幾種已批準的藥物，數百項正在進行的 1 期、2 期和 3 期試驗主要針對眼部、肝臟、肌肉或中樞神經系統適應癥，但也有針對心血管和肺部疾病的新研究。這些產品使用一系列天然血清型（AAV2、AAV8、AAV9、AAV5、AAV6、AAV1、AAVrh10、AAVrh74）或越來越多地使用工程衣殼。轉基因受各種啟動子（CMV、CBA+CBh、CAG、普遍存在的、天然的
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